Правовые инновации в сфере редких (орфанных) заболеваний: от временных мер к устойчивой модели
В статье проводится комплексный анализ современного состояния правового регулирования в сфере оказания медицинской помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями. Актуальность исследования обусловлена, с одной стороны, динамичным развитием законодательства и правоприменительной практики, с другой - сохраняющейся пробельностью и фрагментарностью правового регулирования. К сожалению, пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями вынуждены пропускать жизненно необходимую терапию и (или) находиться в длительном ожидании решений судов для обеспечения их прав и социальных гарантий. В качестве ключевого механизма преодоления правовой неопределенности автор предлагает концепцию систематизации существующей фрагментарной правовой базы по прозрачным и доступным критериям. Данный подход предполагает создание унифицированной системы регулирования, которая позволит устранить существующие пробелы и обеспечить последовательную реализацию прав пациентов.
Центральное место в исследовании отводится анализу знакового решения Конституционного Суда РФ, которое направлено на формирование специального экстраординарного механизма софинансирования закупок дорогостоящих лекарственных препаратов из федерального бюджета. Автор рассматривает потенциал данного механизма для перехода от временных и зачастую неэффективных мер к созданию устойчивой и справедливой модели обеспечения лекарственными средствами. Особый акцент делается на том, что успех данной правовой инновации зависит от ее практической реализации.
Ключевые слова: права человека, здравоохранение, медицинское право, право на охрану здоровья и медицинскую помощь, редкие (орфанные) заболевания, лекарственное обеспечение, межбюджетные трансферты, льготы, социальные гарантии, Конституционный Суд, соматические права.
The article provides a comprehensive analysis of the current state of legal regulation in the field of medical care for patients with rare (orphan) diseases. The relevance of the research is due, on the one hand, to the dynamic development of legislation and law enforcement practice, on the other hand, to the continuing gap and fragmentation of legal regulation. Unfortunately, patients with rare (unknown) diseases are forced to skip life-saving therapy and/or face long waits for court decisions to ensure their rights and social guarantees. As a key mechanism for overcoming legal uncertainty, the author proposes the concept of systematizing the existing fragmented legal framework according to uniform, transparent, and accessible criteria. This approach involves creating a unified regulatory system that will eliminate existing gaps and ensure the consistent implementation of patients' rights.
The study focuses on analyzing the landmark decision of the Constitutional Court of the Russian Federation, which aims to establish a special extraordinary mechanism for co-financing the procurement of expensive medicines from the federal budget. The author examines the potential of this mechanism to transition from temporary and often ineffective measures to a sustainable and fair model of drug provision. The study emphasizes that the success of this legal innovation depends on its practical implementation.
Key words: human rights, healthcare, medical law, the right to health protection and medical care, rare (orphan) diseases, drug provision, interbudgetary transfers, benefits, social guarantees, Constitutional Court.
I. Симптомы болезни: пробелы и противоречия в правовом регулировании редких (орфанных) заболеваний
Федеральный закон от 21 ноября 2011 г. N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (далее - ФЗ N 323-ФЗ) служит базовым актом, определяющим общие гарантии прав пациентов и обязанности медицинских работников. В контексте редких (орфанных) заболеваний именно этот Закон закладывает фундамент правового регулирования. Согласно ст. 19 пациенты, включая лиц с орфанными заболеваниями, имеют право на медицинскую помощь в различных формах - от профилактики до реабилитации. Статьи 29 и 44 конкретизируют право на обеспечение бесплатными лекарственными препаратами и специализированным лечебным питанием. Со стороны медицинских работников ст. 70 и 73 устанавливают обязанности по диагностике, назначению необходимой терапии и информированию пациентов о возможности получения бесплатных лекарств. Кроме того, в соответствии со ст. 37 и 48 врачебная комиссия уполномочена назначать препараты по торговым наименованиям или вне утвержденных стандартов при наличии обоснованных медицинских показаний.
ФЗ N 323-ФЗ закрепляет определение самого понятия "редкие (орфанные) заболевания" - заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения, и устанавливает перечни редких (орфанных) заболеваний. Так, в ст. 44 ФЗ N 323-ФЗ закреплены 3 перечня, включающих орфанные заболевания:
- Перечень редких (орфанных) заболеваний (форм. Минздравом РФ, последние изменения - 12 марта 2025 г.);
- Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (утв. Постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. N 403, последние изменения - 17 июня 2020 г.) (далее - Перечень N 403);
- Перечень 14 высокозатратных нозологий (закреплен в ст. 44 ФЗ N 323-ФЗ, последние изменения - от 1 января 2020 г.). При этом обеспечение лекарственными препаратами по заболеваниям из данного перечня осуществляется по перечню лекарственных препаратов, утверждаемому Правительством РФ (далее - Перечень 14 ВЗН).
Также пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями до 19 лет обеспечиваются в рамках Перечня Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими заболеваниями и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями "Круг Добра" (далее - Перечень Фонда "Круг Добра").
Несмотря на заявленные федеральным законодателем цели - создание персонализированного подхода к лечению пациентов с орфанными заболеваниями, распределение бюджетной нагрузки и предоставление различных форм поддержки - действующая система льготного лекарственного обеспечения характеризуется крайней фрагментарностью правового регулирования. Это приводит к системным проблемам: разрозненности перечней заболеваний и лекарств; многосубъектности и раздробленности финансирования; необходимости поиска данных в массиве норм; отсутствию прозрачных и унифицированных критериев доступа к лечению, что влечет нарушение конституционных прав пациентов на право на охрану здоровья и медицинскую помощь. Вместе с тем сохранение жизни и поддержание здоровья пациентов с редкими заболеваниями всецело зависит от надлежащего исполнения государством своих публично-правовых обязательств, предполагающих повышенную ответственность за бесперебойное и своевременное обеспечение лекарственными средствами <1>.
--------------------------------
<1> Решетников А.В., Гевандова М.Г., Присяжная Н.В. Особенности нормативно-правового регулирования оказания онкологической помощи детям в России и за рубежом // Медицинский вестник Северного Кавказа. 2019. Т. 14. N 2. С. 412 - 417.
II. Патогенез: как пробелы и противоречия ведут к системным сбоям
Рассмотрение внешних проявлений "болезни" системы важно, но недостаточно. Для поиска эффективного "лечения" необходимо понять ее внутренние механизмы. Полагаем, что ответы следует искать в фундаментальных недостатках архитектуры действующего правового регулирования редких (орфанных) заболеваний.
1. Появление "выпадающих" заболеваний и категорий пациентов с данными заболеваниями.
Минздрав РФ утверждает Перечень редких (орфанных) заболеваний, который размещается на его официальном сайте и носит информационный характер. Перечень N 403 утверждается Постановлением Правительства <2>, а пациенты с заболеваниями, которые в него включены, обеспечиваются за счет средств бюджетов субъектов РФ. Часть орфанных заболеваний включена в Программу 14-ВЗН, а финансирование лекарственного обеспечения осуществляется за счет средств федерального бюджета (для пациентов с 19 лет) или за счет средств Фонда "Круг Добра" (для пациентов до 19 лет). Существует также Перечень Фонда "Круг Добра", согласно которому закупаются препараты от Фонда. Пересечение заболеваний между данными перечнями является неполным, что приводит к выпаданию части пациентов из системы лекарственного обеспечения.
--------------------------------
<2> Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. N 403 (ред. от 05.06.2020) "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента".
Судебная практика демонстрирует, что в случае отсутствия заболевания в одном из перечней льготного лекарственного обеспечения, региональное министерство здравоохранения может отказать в предоставлении лекарственного обеспечения. Так, в ряде дел отказ региона в лекарственном обеспечении редких (орфанных) пациентов лекарственными препаратами обусловлен тем, что нозология отсутствует в Перечне N 403 (ограничительные перечни заболеваний) <3>. Несмотря на то что суды признавали данные отказы незаконными, пациенты могли добиться получения лекарственных препаратов только после долгого периода судебных обжалований. Тогда как отсрочка в лекарственном обеспечении значительно ухудшала их состояние здоровья.
--------------------------------
<3> Определение ВС РФ от 12 августа 2019 г. N 29-КГ19-1 // СПС "КонсультантПлюс"; Определение судебной коллегии по гражданским делам Самарского областного суда от 15 декабря 2020 г. по делу N 33-13056/2020; Определение Судебной коллегии по гражданским делам Вологодского областного суда от 7 декабря 2021 г. по делу N 33-5542/2021.
2. Нарушение принципа равенства в обеспечении лекарственными препаратами.
В связи с образованием категории "выпадающих" нозологий, а также пациентов с этими заболеваниями из системы лекарственного обеспечения, можно констатировать нарушение принципа равенства, установленного ст. 19 Конституции РФ. Так, например, пациенты с нейрофиброматозом 1-го типа, гипофосфатазией, дефицитом лизосомно-кислой липазы до 19 лет могут получать лекарственное обеспечение в рамках Фонда "Круг Добра", но, достигая этого возраста, теряют право на льготное лекарственное обеспечение по заболеванию. Критерии для установления инвалидности по данным заболеваниям также отсутствуют. Как следствие, по достижении 19 лет подобные пациенты могут быть лишены льгот и гарантий на лекарственное обеспечение <4>. Установление инвалидности возможно по сопутствующим заболеваниям, тогда в качестве причины установления инвалидности указывается "общее заболевание" <5>, однако зачастую это значительно не меняет ситуацию для пациента, так как установление инвалидности ведет к целому пакету социальных гарантий, а значит, ее установление - это непростой и достаточно долгий процесс <6>. Кроме того, для пациентов с редкими заболеваниями сопряжено со сложностями установление инвалидности, так как нет значимых ограничений функций организма, если они находятся на постоянной, жизненно необходимой терапии. Также для взрослых пациентов инвалидность зачастую усложняет процесс социального развития, например ведет к дополнительным ограничениям при трудоустройстве и т.п. Получается, что в зависимости от возраста и от категории заболевания пациенты ставятся в неравные условия.
--------------------------------
<4> Приказ Министерства труда и социальной защиты РФ от 16 февраля 2023 г. N 90н.
<5> Федеральный закон от 17 июля 1999 г. N 178-ФЗ (ред. от 29.10.2024) "О государственной социальной помощи".
<6> Определение КС РФ от 2 июля 2013 г. N 1054-О "Об отказе в принятии к рассмотрению запросов Кабинета Министров Республики Татарстан и Вахитовского районного суда города Казани о проверке конституционности п. 10 ч. 1 ст. 16 и ч. 9 ст. 83 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации".
Также пациенты, проживающие в различных регионах, могут оказаться в неравном положении в связи с различной финансовой обеспеченностью субъектов РФ. Так, анализ судебной практики показал, что региональные министерства здравоохранения могут отказывать в организации льготного лекарственного обеспечения в связи с отсутствием денежных средств (финансовый вопрос) <7>. Таким образом, в настоящее время в связи с дефектами правового регулирования обеспечение преемственности лекарственного обеспечения не представляется возможным, что ведет к прогрессированию заболевания и инвалидизации, нивелируя результаты длительной терапии в детском возрасте.
--------------------------------
<7> Постановление КС РФ от 26 сентября 2024 г. N 41-П "По делу о проверке конституционности п. 10 ч. 1 ст. 16 и ч. 9 ст. 83 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" в связи с запросом Государственного Совета Республики Татарстан"; Определение СК по гражданским делам Псковского областного суда от 17 января 2017 г. по делу N 33-8/2017; Определение Судебной коллегии по административным делам Верховного суда Республики Татарстан от 27 марта 2018 г. по делу N 33а-4685/2018; Определение Судебной коллегии по гражданским делам Краснодарского краевого суда от 31 мая 2021 г. по делу N 33-17493/2021.
3. Значительная финансовая нагрузка на субъекты РФ не ведет к эффективному осуществлению права граждан на льготное лекарственное обеспечение.
Несмотря на то что регионы несут значительное финансовое бремя, связанное с обеспечением пациентов с заболеваниями, включенными в Перечень N 403 лекарственными препаратами, расходование бюджетных средств не представляется эффективным. Так, в настоящее время значительная часть финансирования направлена на обеспечение пациентов до 18 лет, тогда как данная категория пациентов может быть обеспечена за счет средств Фонда "Круг Добра".
Суды также указывают, что является неприемлемым использование неправовых доводов, таких как обоснование невозможности закупки лекарственного препарата, например его высокой стоимости или размера затрат на его приобретение <8>, что еще раз подтверждает необходимость внедрения более эффективного способа расходования средств бюджета.
--------------------------------
<8> Апелляционное определение Верховного суда Республики Дагестан от 25 ноября 2021 г. по делу N 33-6626/2021.
На решение данной проблемы направлено Постановление Конституционного Суда РФ от 26 сентября 2024 г. N 41-П "По делу о проверке конституционности п. 10 ч. 1 ст. 16 и ч. 9 ст. 83 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" в связи с запросом Государственного Совета Республики Татарстан" (далее - Постановление КС РФ N 41-П).
III. Терапия и прогноз: предложения по выстраиванию устойчивой модели правового регулирования
Устранение выявленных системных противоречий требует комплексного подхода, направленного на трансформацию фрагментарной модели регулирования в единую прозрачную и пациентоориентированную систему. В качестве основных элементов такой трансформации предлагается создание единого алгоритма доступа к терапии, который интегрирует разрозненные перечни заболеваний, унифицирует критерии предоставления помощи и установит четкие правовые механизмы взаимодействия между федеральным центром и регионами. Подробные составляющие такого алгоритма представлены далее.
1. Получение регионами дополнительной поддержки в лекарственном обеспечении пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями на основании исполнения Постановления Конституционного Суда РФ от 26 сентября 2024 г. N 41-П.
Постановлением Конституционного Суда РФ от 26 сентября 2024 г. N 41-П (п. 7.3) предусмотрена обязанность для регулятора в создании резервного механизма обеспечения лекарствами пациентов с орфанными заболеваниями. Его функция - оперативная помощь субъекту РФ в ситуации, когда тот не может исполнить свои обязанности, с целью гарантированного и своевременного предоставления терапии через прямые действия уполномоченных федеральных органов. В настоящее время в законе (ФЗ от 23 июля 2025 г. N 252-ФЗ) прямо не указана правовая форма межбюджетного трансферта, однако в соответствии с текущей классификацией по своему содержанию (софинансирование расходов из региональных бюджетов) трансферт соответствует субсидии бюджетам субъектов Российской Федерации из федерального бюджета. Принятый, но еще не вступивший в силу Федеральный закон N 252-ФЗ, безусловно, направлен на исполнение Постановления КС РФ N 41-П. Вместе с тем остались нерешенными некоторые вопросы, которые требуют рассмотрения законодательными и исполнительными органами власти: определение ключевых принципов функционирования механизма обеспечения лекарственными средствами лиц, страдающих орфанными заболеваниями, в качестве ориентиров и пределов для разрабатываемого механизма; определение однозначных, прозрачных и единообразных критериев; установление порядка надлежащего обеспечения граждан орфанными препаратами при возникновении не только финансовых, но и организационных причин невозможности такого обеспечения на уровне субъекта РФ.
Так, например, в настоящее время обсуждается установление критерия в виде непревышения уровня бюджетной обеспеченности до выравнивания, равного 0,65. Полагаем, что с содержательной точки зрения применение в качестве критерия уровня бюджетной обеспеченности приведет к правовой коллизии, поскольку такой подход не соответствует требованиям Постановления КС РФ N 41-П и Федерального закона N 252-ФЗ. Во-первых, использование показателя бюджетной обеспеченности до ее выравнивания в качестве критерия необоснованно, так как сама его суть заключается в увеличении финансового потенциала менее обеспеченных регионов для исполнения расходных обязательств. Во-вторых, уровень расчетной бюджетной обеспеченности как до, так и после выравнивания, не имеет прямого отношения к способности субъектов Российской Федерации исполнять закрепленные за ними полномочия в лекарственном обеспечении редких (орфанных) пациентов. В-третьих, он аналогичен механизму дотаций на выравнивание, которые призваны сбалансировать бюджетную обеспеченность регионов, в то время как целевой трансферт на орфанные препараты гарантирует безусловное исполнение конкретного расходного обязательства.
Вместе с тем автором в рамках вышеназванного алгоритма для доступа к терапии предлагаются следующие критерии на альтернативной основе для получения регионом межбюджетного трансферта от Федерации на финансирование лекарственного обеспечения редких (орфанных) пациентов:
- критерий, обусловленный увеличением количества лиц, страдающих орфанными заболеваниями;
- фактическая недостаточность средств, выделенных в бюджете субъекта Российской Федерации на обеспечение граждан с редкими (орфанными) заболеваниями для исполнения данного полномочия (кассовое исполнение бюджета по соответствующей статье на 90%).
Оба критерия, на наш взгляд, объективны в подсчетах и соответствуют правовым позициям, сформулированным Конституционным Судом Российской Федерации. Первый критерий может быть использован в качестве самостоятельного при условии контроля потенциального риска "гипердиагностики" редких (орфанных) заболеваний на территории субъекта Российской Федерации (юридическая ответственность врача), второй - при условии применения формулы расчета трансферта, в которой объем федеральной поддержки прямо пропорционален объему собственных расходов региона на терапию орфанных заболеваний.
Постановление КС РФ N 41-П подчеркивает, что сбой в обеспечении орфанными препаратами может быть вызван как финансовыми, так и организационными причинами. Резервный механизм призван гарантировать бесперебойность терапии, вне зависимости от природы возникших нарушений, поэтому, на наш взгляд, он должен содержать и экстраординарный порядок - механизм предоставления федеральной натуральной помощи субъектам РФ, где Федерация берет на себя всю цепочку снабжения препаратом, обеспечивая наиболее оперативное предоставление лекарственных средств, когда по жизненным показаниям задержка приема препарата может привести к инвалидизации или смерти.
Итак, внедрение рассматриваемого механизма софинансирования позволит не только снять с регионов непосильную финансовую нагрузку, но и создать устойчивую, предсказуемую систему обеспечения пациентов жизненно важными препаратами. Это решит ключевую проблему перекладывания ответственности между уровнями власти и гарантирует исполнение государственных обязательств перед гражданами, независимо от их места жительства и стоимости лекарственного препарата.
2. Гармонизация Перечня Фонда "Круг Добра" и Перечня N 403.
2.1. Погрузить детский контингент из Перечня N 403 в Фонд "Круг Добра" (с целью оптимизации бюджетной нагрузки на регионы при условии реализации погружения взрослых пациентов в Перечень N 403).
Предлагаем, чтобы пациенты до 18 лет, заболевания которых включены в Перечень N 403, могли получать лекарственное обеспечение за счет бюджетных ассигнований, предусмотренных для нужд Фонда "Круг Добра", по следующим причинам.
Во-первых, в настоящее время пациенты до 18 лет, страдающие заболеваниями из Перечня 14-ВЗН, обеспечиваются необходимыми лекарственными препаратами за счет средств Фонда "Круг Добра". Тогда как пациенты до 18 лет из Перечня N 403 преимущественно обеспечиваются и будут обеспечиваться за счет бюджетных ассигнований бюджетов субъектов РФ. Такая практика приводит к формированию неравного положения между различными категориями пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями, которая может быть устранена путем погружения детского контингента из Перечня N 403 в Фонд "Круг Добра".
Во-вторых, погружение детского контингента из Перечня N 403 в Фонд "Круг Добра" позволит высвободить некоторые объемы финансовых средств. Эти ресурсы могут быть перераспределены на лечение взрослых пациентов, которые сталкиваются со значительными сложностями в льготном лекарственном обеспечении.
В-третьих, Фонд "Круг Добра" обладает уникальной финансовой устойчивостью, так как длительное время он оставался профицитным. Это открывает возможности для расширения перечня заболеваний и препаратов, обеспечивая долгосрочную стабильность системы лекарственного снабжения.
Таким образом, погружение пациентов до 18 лет из Перечня N 403 в Фонд "Круг Добра" является необходимым шагом для выравнивания условий лекарственного обеспечения, повышения эффективности финансирования и укрепления принципа справедливости в системе здравоохранения.
Основная сложность переноса нозологий из Перечня N 403 в Перечень Фонда "Круг Добра" заключается в отсутствии в Перечне N 403 привязки к конкретным лекарственным препаратам. Полагаем, с учетом автономности Фонда "Круг Добра" он может самостоятельно сформировать такой перечень на основе клинических рекомендаций и экспертных оценок, а также использовать уже закупаемые лекарственные препараты, что сделает процесс переноса технически выполнимым.
Перенос нозологий должен быть поэтапным. При этом пациенты с теми нозологиями и (или) лекарственными препаратами, которые не будут перенесены в Перечень Фонда "Круг Добра", должны быть обеспечены в порядке, установленном для Перечня N 403 и в детском возрасте.
2.2. Расширить Перечень N 403 редкими (орфанными) нозологиями из Фонда "Круг Добра", которые в настоящее время являются "выпадающими".
В настоящее время усматривается несколько оснований для расширения Перечня N 403.
Пациенты, которые до 19 лет обеспечивались за счет Фонда "Круг Добра", при достижении 19-летнего возраста автоматически теряют право на получение лекарственного обеспечения, если им не установлена инвалидность. Например, такие заболевания, как нейрофиброматоз 1-го типа, гипофосфатазия, дефицит лизосомнокислой липазы, включены в Перечень Фонда "Круг Добра", однако для них не предусмотрены критерии инвалидности, и так как они не входят ни в какие ограничительные перечни, то после 19 лет пациенты с данными заболеваниями утрачивают право на льготное лекарственное обеспечение. Следовательно, отсутствие преемственности в лекарственном обеспечении между педиатрическим и терапевтическим звеном приводит к прерыванию лечения, что ставит под угрозу здоровье пациента и ведет к утрате достигнутых результатов многолетней высокозатратной терапии, предоставляющейся в рамках Фонда "Круг Добра", а также формируется правовой разрыв <9>. Более того, подобная практика свидетельствует о неэффективности расходования бюджетных средств.
--------------------------------
<9> Решетников А.В., Присяжная Н.В., Павлов С.В., Вяткина Н.Ю., Марочкина Е.Б. Ревматоидный артрит в Российской Федерации: социологические аспекты // Медицинский вестник Северного Кавказа. 2019. Т. 14. N 2. С. 374 - 376.
В данном случае может возникнуть проблема разработки порядка переноса пациентов и возникновения дополнительной нагрузки на регионы. Для решения данной проблемы предлагается осуществлять перенос по следующим ключевым основаниям: орфанность нозологии; лекарственный препарат зарегистрирован на территории России; отсутствие других оснований для лекарственного обеспечения; количество пациентов с данным диагнозом, достигших 19-летнего возраста, превышает установленный нормативный порог/достижение 19-летнего возраста не менее чем X пациентами в течение 1 года; необходимость непрерывной терапии (исключает СМА и некоторые другие заболевания из Перечня КД).
Таким образом, данные изменения направлены на возмещение отсутствующего механизма обеспечения взрослых пациентов (старше 19 лет), ранее получавших терапию в рамках Фонда "Круг Добра". Расширение Постановления N 403 за счет включения ряда нозологий из Перечня Фонда "Круг Добра" позволит обеспечить преемственность терапии, устранить законодательные пробелы, рационально использовать высвобожденные бюджетные средства и создать более справедливую систему лекарственного обеспечения взрослых пациентов с редкими заболеваниями.
2.3. Расширить Перечень N 403 редкими (орфанными) нозологиями из Перечня редких (орфанных) заболеваний, утвержденного Минздравом РФ.
В настоящее время отсутствует согласованность перечней заболеваний с признаком орфанности. Минздрав РФ утверждает Перечень редких (орфанных) заболеваний, который размещается на его официальном сайте. Перечень носит информационный характер, и включение в него орфанного заболевания не становится основанием для льготного лекарственного обеспечения, что вызывает дополнительные вопросы, потому что пациенты с такими заболеваниями не имеют оснований для льготного лекарственного обеспечения по нозологии.
Конституционный Суд Российской Федерации в мотивировочной части Постановления от 26 сентября 2024 г. N 41-П также рассматривал вопрос лекарственного обеспечения всех пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями (в том числе вне Перечня N 403) и ссылался на Письмо Минздрава России от 8 июля 2013 г. N 21-6/10/2-4878, в котором отмечено, что Закон об основах охраны здоровья не предполагает установления каких-либо ограничительных перечней для обеспечения больных, страдающих орфанными заболеваниями, и указывает на недопустимость отказов им в лекарственном обеспечении за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации.
Вывод
Таким образом, проведенный анализ свидетельствует о необходимости системного реформирования законодательства в сфере обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями. Фрагментарность и пробельность правового регулирования, выражающиеся во множестве несогласованных перечней, разрозненности источников финансирования и отсутствии четких алгоритмов действий, приводят к нарушению конституционных прав граждан на жизнь и здоровье и создают непреодолимые барьеры для реализации прав. Вместе с тем исключительная важность данной проблемы диктует необходимость комплексного подхода, выходящего за рамки сугубо правовых мер, и не исключает внедрение дополнительных организационно-политических решений, например увеличения возраста поддержки в рамках Фонда "Круг Добра" до 21 года, а также создания Фонда "Круг Добра" для взрослой когорты населения.
